[뉴스투데이=최정호 기자] 한국노바티스가 유통 판매하고 있는 초고가 신약 ‘킴리아’의 효능에 대한 부정적 의견이 제기되고 있다. 킴리아는 백혈병 치료에 효과가 큰 의약품으로 알려져 있다. 

1회 투약비용이 3억6000만원에 육박해 환자에게 부담이 큰 의약품이나 요양 급여에 등재돼 600만원 수준으로 낮아졌다. 이 같은 이유로 킴리아를 찾는 환자들이 늘고 있는 상황이다. 

■민주당 김영주 의원실 관계자, "한국노바티스 관계자와 킴리아 효능 및 환급 비율에 대해 논의할 계획"

하지만 6일 국회 김영주(더불어민주당‧보건복지위원회) 의원은 “(킴리아)치료 효과가 없을 시 제약사의 환급비율을 높여야 한다”고 주장하며 킴리아의 효능에 문제를 제기했다. 

이날 김 의원실 관계자는 뉴스투데이와 통화에서 “건강보험심사평가원(이하 심평원)으로부터 킴리아의 효과에 대해 자료를 제출 받았기 때문에 굳이 한국노바티스의 의견을 들어볼 필요는 없다”면서 “하지만 한국노바티스 관계자와 킴리아 효능 및 환급 비율 상향 등에 대해 논의는 해볼 계획”이라고 말했다. 

킴리아가 요양 급여에 등재된 것은 지난 2022년 4월이다. 이때부터 최근까지 킴리아는 총 146명에게 투약됐다. 이중 소아백혈병 환자 21명, 미만성 거대 B세포 림프종 환자는 125명이었다. 이들의 급여 청구 비용은 총 526억원이다. 

김 의원실이 제출 받은 심평원 자료에 따르면 지난 8월 기준 킴리아 투여 6개월이 지난 림프종 환자 130명 중 99명이 환급대상으로 분류됐다. 즉 킴리아 투여 환자 중 75% 이상이 의미 있는 개선이 없었다는 것이다. 

■한국노바티스 관계자, "투여 2년 시점에서 무진행 생존율이 33%로 확인돼 치료적 의미가 있어"

이에 대해 한국노바티스 관계자는 뉴스투데이와 통화에서 “킴리아가 3기 환자에게 적용되는 치료제인데 출시 초 중증환자들이 대거 투약 받으면서 효과를 보지 못한 것이라 심평원의 통계를 단정하는 것은 적절하지 않다”라고 강조했다. 

이 관계자는 “일본에서 킴리아 인허가 시 보건당국이 요구하는 치료성적보다 임상결과가 더 좋았다”며 “킴리아는 표준 치료에 반응하지 않아 기대 여명이 약 6개월에 불과했던 재발성‧불응성 미만성 거대 B세포 림프종 환자를 대상으로 한 다국적 3상 임상연구에서 단 한 번의 치료로 완전관해(암 치료 후 검사에서 암이 있다는 증거를 확인하지 못한 상태)에 이르게 하고 투여 2년 시점에서 무진행 생존율이 33%로 확인돼 치료적 의미가 있다”라고 설명했다. 

킴리아는 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받은 최초의 ‘CAR-T’ 치료제다. 일반 항암제는 환자 개개인이 같은 약을 동시에 복용하지만 킴리아는 개인 맞춤형 치료제다. 환자에게서 채취한 T세포 표면에 암세포 특정 항원을 인지하는 ‘키메릭 항원 수용체’(CAR)를 재조합해 환자 몸에 주입해 암세포를 공격하도록 하는 방식이다. 

한편, 킴리아는 지난 4월에 식품의약품안전처로부터 성인 환자를 대상으로 두 가지 이상의 치료 후 재발성과 불응성 소포성림프종 치료로 적응증 확대를 승인 받았다.